Los nuevos avances biotecnológicos, así como el impulso en la I+D, también están contribuyendo en el ámbito del abordaje terapéutico de las denominadas enfermedades raras (EERR) ya que han permitido el desarrollo y la posterior aprobación de más de 50 fármacos huérfanos y ultra-huérfanos para patologías de muy baja prevalencia. 

Tal y como se trató en la II Aula de Fármacos Huérfanos bajo el título de “Avanzando en la Investigación y la Gestión”, celebrado en Bilbao, actualmente existen unas 7.000 patologías diferentes de las denominadas raras, que ponen en peligro la vida del paciente, según las últimas cifras publicadas por la Organización Mundial de la Salud (OMS).
La jornada debatió la necesidad de nuevas iniciativas sanitarias en el actual contexto de crisis económica. Asimismo, el encuentro permitió conocer las necesidades, los retos y oportunidades en el terreno de la investigación clínica y las Políticas Sanitarias y Farmacéuticas relacionadas con la gestión de las distintas Comunidades Autónomas. 

Para ello, se puso sobre la mesa la importancia de trabajar en red mediante Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) para mejorar la equidad en el acceso al diagnóstico, al tratamiento y a la atención sociosanitaria de los afectados de enfermedades raras.